מתוך מטרה לזהות את הגורמים הפרוגנוסטיים המוקדמים ביותר ולספק תובנות על השלכות קליניות עתידיות, החוקרים ביצעו מחקר עוקבה אורכי רב-מרכזי בהשתתפות 57 פעוטות צרפתיים עם אנמיה חרמשית (55SS ; 2Sβ) במהלך שתי שנות החיים הראשונות שלהם.

נקודת הסיום העיקרית של המחקר הוגדרה כזמן עד לאירוע הקליני הקשה הראשון. אירועים אלה כללו: הפקעת טחול (Splenic Sequestration - ASS), אירוע ואזו-אוקלוסובי שדרש אשפוז (Vaso-occlusive - VOC), צורך בעירוי, הפרעות במהירות הזרימה המוחית או מוות.

החוקרים גייסו את הפעוטות בגיל חציוני של 4.4±1.1 חודשים וזמן המעקב החציוני עמד על 19.4 חודשים.

בזמן תקופת המחקר, 38.6% מהפעוטות חוו לפחות אירוע קשה אחד: 14% חוו ASS (גיל חציוני 13.4 חודשים), 22.8% חוו VOC אחד או יותר (גיל חציוני 12.8 חודשים) ו-33% נדרשו לעירוי. מעניין לציין ש-77% מהפעוטות נדרשו לאשפוז, כאשר מחלת חום נרשמה כסיבת האשפוז העיקרית בקבוצה זו.

ניתוח משתנים שכלל סמנים שונים שנלקחו בתחילת המחקר הראה שהמוגלובין עוברי (HbF) היה הגורם הפרוגנוסטי החזק ביותר לאירוע קשה עתידי. סמנים ביולוגיים אחרים שנמדדו בתחילת המחקר כללו את ספירת הנויטרופילים והרטיקולוציטים, ביטוי של סמני צימוד אריטוידיים, % תאי הדם הצמודים, פגיעה בצורות התאים או שינויים גנטיים של Y-globin. כל אלה נכשלו להראות קשר עם תוצאות קליניות קשות במהלך המעקב.

ניתוחים רב משתנים הראה שריכוז Hb גבוה יותר ורמות HbF גבוהות יותר הם שני גורמים מגנים עצמאיים לתופעות לוואי (יחס סיכונים מתוקן 0.27, רווח-סמך 95% 0.73-0.11) ו-0.16 (0.43-0.06), בהתאמה).

ממצאים אלה רומזים שמדידה מוקדמת של HbF ושל Hb יכולה לזהות פעוטות בסיכון מוגבר לאירועים חמורים עתידיים וכתוצאה מכך לזהות פעוטות שיוכלו להרוויח במיוחד מטיפולים מוקדמים.

מקור: 

Brousse, V. et al. American Journal of Hematology (2018). 93 (11)