• יו"ר: פרופ' מ. יונה נדיר
  • מזכירה: ד"ר איילה גורליק
  • גזבר: ד"ר נג'יב דלי
  • חברת ועד: ד"ר ענת קרן
  • חברת ועד: ד"ר סיגל נקב
מחקרים

גורם וון-וילברנד רקומביננטי לפני ניתוח אלקטיבי

מחקר פאזה 3 מצא כי טיפול עם גורם וון-וילברנד רקומביננטי הינו יעיל ובטוח במטופלים עם מחלת וון-וילברנד לפני ניתוח אלקטיבי

גורם וון-וילברנד רקומביננטי נמצא יעיל כטיפול לדימום לפי דרישה (On demand), במחלת וון-וילברנד חמורה. אך יעילותו עדיין לא נבדקה במסגרת ניתוח. מחקר זה העריך את היעילות ההמוסטאטית (Hemostatic) ופרופיל הבטיחות של גורם וון-ווילברנד רקומביננטי. הטיפול נבדק גם בשילוב עם פקטור VIII רקומביננטי. זאת במטופלים עם מחלת וון-וילברנד חמורה אשר עוברים ניתוח.

במחקר זה ניתן למשתתפים גורם וון-וילברנד רקומביננטי במינון של 40-60 יחידות בינלאומיות (IU) לק"ג. הפעילות של ריסטוצטין, גורם משלים (קופקטור) לגורם וון-וילברנד, נמדדה 12-24 שעות לפני הניתוח. במקרים בהם הושגה פעילות אנדוגנית של פקטור VIII ברמה רצויה (FVIII:C)י3 שעות לפני הניתוח, ניתן למטופל גורם וון-וילברנד רקומביננטי בלבד, שעה אחת לפני הניתוח. גורם וון-וילברנד רקומביננטי בשילוב עם פקטור VIII רקומביננטי, ניתן במקרים בהם לא הושגה רמת הפעילות האנדוגנית הרצויה של פקטור  VIII. בוצעו הערכה כללית ליעילות ההמוסטאטית, כמו גם הערכה תוך ניתוחית של היעילות ההמוסטאטית. כמו כן, הוערכו גם הפרמקודינמיקה של גורם וון-וילברנד רקומביננטי והשכיחות של תופעות לוואי בעקבות נטילתו.

תוצאות המחקר הדגימו תוצאה כמעט זהה, בכל המטופלים אשר טופלו עם גורם וון-וילברנד רקומביננטי. הן במטופלים שנותחו ניתוחים גדולים (10 מטופלים), הן בקטנים (4 מטופלים) והן באוראליים (מטופל אחד), נצפתה יעילות המוסטאטית כללית ותוך ניתוחית שדורגה כמצוינת (73.3% ו-86.7%) או טובה (26.7% ו-13.3%). רוב העירויים שניתנו עם גורם וון-וילברנד רקומביננטי (89.4%), ניתנו ללא תוספת גורמי קרישה אחרים. מה שהוביל לרמות יעילות מבחינה המוסטאטית של פקטור VIII אנדוגני, בתוך 6 שעות. יעילות המוסטאטית זו, נשמרה במשך 72-96 שעות.

70% (7 מתוך 10) מהמטופלים שעברו ניתוחים גדולים, נותחו ללא נטילת שילוב עם פקטור VIII רקומביננטי. 6 מטופלים דיווחו על סך של 12 תופעות לוואי, שדרשו טיפול. מתוכם, לשני מטופלים הייתה תופעת לוואי חמורה, אחת לכל אחד מהם: מטופל אחד אובחן עם דיברטיקוליטיס (שלא קשורה לטיפול). מטופל שני אובחן עם פקקת ורידים עמוקה (הוערכה על ידי הספונסר  כיכולה להיות קשורה לטיפול). לעומת זאת, לא נצפו תגובות אלרגיות חמורות ולא דווחו מקרים של התפתחות נוגדנים מעכבים.

מסקנת המחקר הייתה כי ממצאים אלו תומכים ביעילות ובבטיחות של גורם וון-וילברנד רקומביננטי במטופלים עם מחלת וון-וילברנד חמורה, אשר עוברים ניתוח אלקטיבי.

מקור: 

Peyvandi F. et al. (2018) Journal of Thrombosis and Haemostasis. 17, 52

 

 

נושאים קשורים:  מחקרים,  גורם וון-וילברנד,  מחלת וון-וילברנד,  גורם קרישה VIII,  ניתוח אלקטיבי
תגובות