• יו"ר: פרופ' גליה ספקטר
  • מזכירה: ד"ר ענת רבינוביץ
  • גזבר: ד"ר אורלי אבנרי
  • חבר ועד: ד"ר אהרון לובצקי
  • חבר ועד: ד"ר אבי לידר
  • חברת וועד נציגת המעבדות: ד"ר ענת קרן
מחקרים

יעילות של טסיות סינתטיות לטיפול במחלת וון ווילברנד

נמצא כי טסיות סינתטיות העשויות מננו-חלקיקים שעטופים בחלבונים הנקשרים לקולגן, טסיות משופעלות ומרכיב וון ווילברנד יכולות ליצור קרישי דם יציבים, בדומה לקרישי דם בנבדקים בריאים ללא מחלת וון ווילברנד

09.07.2023, 16:28
טסיות דם (הדמיית אילוסטרציה)

היעדר חדשנות בטיפולים עבור מחלת וון-וילברנד (von Willebrand Disease - VWD) נובעת ממגוון סיבות, ביניהן מורכבות והטרוגניות של המחלה אך גם מכיוון שרבים אינם מכירים בהשפעה השלילית שיש לאירועי הדמם על חייהם של מטופלים עם VWD. לאחרונה מספר יוזמות החלו להופיע בהן מחפשים פתרונות טיפול חדשות, מלבד מתן מרכיב וון וילברנד (von Willebrand Factor - VWF) חלופי.

במחקר זה החוקרים דיווחו על גישה חדשנית לטיפול ב-VWD סוג 2B (VWD-2B) ו-VWD חמור (סוג 3) בה השתמשו בננו-חלקיקים של טסיות סינתטיות (Synthetic Platelets - SP). SP הינם ננו-חלקיקים ליפוזומליים שמעוטרים בפפטידים המאפשרים להם להיקשר לקולגן, VWF וטסיות משפועלות, במקביל.

במבדקים מיקרופלואידים שבוצעו In vitro, הודגמה היעילות של SP בשיפור יצירת קריש בתנאים של חסר VWF (בטסיות אנושיות) או בשימוש בדמם של עכברים עם VWD-2B או חסר VWF (VWF-KO או VWD סוג 3). במבדקים In vivo בהם השתמשו בקצה זנב של עכבר, טיפול עם SP הביא לירידה של 35% בנפח הדימום בעכברים עם VWD-2B ולירידה של 68% בנפח הדימום בעכברים עם VWF-KO. מחקרים נוספים בהם השתמשו בננו-חלקיקים מקושטים עם הרכבים שונים של פפטידים הדגימו כי לצורך טיפול יעיל עם SP עבור VWD-2B יש צורך בחלבון הנקשר לקולגן, אם כי חלבון זה לבדו איננו מספיק. לעומת זאת, נמצא כי יעילות הטיפול עם SP עבור עכברים מסוג VWF-KO תלויה בהמצאות של שלושת החלבונים. הדמיית הקריש שבוצעה בעזרת אימונופלורוסנציה ומיקרוסקופ אלקטרונים סורק חשפה כי טיפול עם SP בעכברים מסוג VWF-KO הביא לקריש יציב, שדומה לקריש המצוי בעכברים מזן הבר.

מסקנת החוקרים הייתה כי ייתכן ו-SP יכולים להוות חלופה טיפולית יעילה עבור מטופלים עם VWD, במיוחד בהתחשב ביציבות ובזמן מחצית החיים הארוכה שיש להם.

מקור:

Stéphanie RoulletNorman LucJulie RayesJean SolarzDante DisharoonAndrew DittoEmily GahaganChrista PawlowskiThibaud SefianeFrédéric AdamCaterina CasariOlivier D. ChristopheMichael BruckmanPeter J. LentingAnirban Sen GuptaCécile V. Denis; Efficacy of platelet-inspired hemostatic nanoparticles on bleeding in von Willebrand disease murine models. Blood 2023; 141 (23): 2891–2900. doi: https://doi.org/10.1182/blood.2022018956

נושאים קשורים:  מחקרים,  וון וילברנד,  טסיות,  פפטידים,  דימומים
תגובות