קפלסיזומאב הדגים יעילות ובטיחות עבור מטופלים עם ארגמנת של קרישה וחוסר סטיות מתווכת מערכת החיסון (immune mediated Thrombotic Thrombocytopenic Purpura - iTTP) בפאזה 3 של מחקר HERCULES. עם זאת, מידע על תוצאים ארוכי טווח של טיפול עם קפסליזומאב הינו מוגבל.
עוד בעניין דומה
מטרת המחקר הייתה לבחון תוצאים ארוכי טווח של נבדקים עם iTTP שקיבלו טיפול עם קפלסיזומאב במסגרת מחקר HERCULES ובנוסף לבחון את יעילות ובטיחות הטיפול לאחר שימושים חוזרים.
במהלך שלוש שנות המעקב, מטופלים יכלו לקבל טיפול עם קפלסיזומאב, החלפת פלסמה טיפולית (Therapeutic Plasma Exchange - TPE) וטיפול עם מדכאי חיסון (Immunosuppressive Therapy - IST) במקרה של הישנות. תופעות לוואי נבחנו במהלך תקופת המחקר הכולל (אוכלוסיית Intention-to-Observe - ITO), ובמהלך הישנות (אוכלוסיית ההישנות). אירועים המקושרים ל-TTP (תמותה עקב TTP, הישנות, אירועים קרישתיים חדשים) נבחנו באוכלוסיית ITO שהדגימו יעילות לטיפול (מטופלים ללא הישנות לפני או לאחר מחקר HERCULES.
מבין 104 נבדקים שגוייסו למחקר, שיעור תופעות הלוואי הכולל ותופעות הלוואי החמורות היה זהה בין קבוצת הטיפול עם קפלסיזומאב+TPE+IST במהלך מחקר HERCULESי(n=75) לבין אלו שטופלו עם אינבו+TPE+IST (n=29). אירועים המקושרים ל-TTP אירעו עבור 8% מהנבדקים שהוקצו אקראית לקבוצת הטיפול עם קפלסיזומאב במהלך מחקר HERCULES לעומת 38% בקבוצת מקרי הביקורת. ל-19 מהנבדקים הייתה הישנות אחת לפחות, 13 מהן טופלו עם קפלסיזומאב. אירוע ההישנות הראשון חלף עבור כלל הנבדקים שטופלו עם קפלסיזומאב, כולל תשעה נבדקים שכבר טופלו עם קפלסיזומאב. כלל ההישנויות השניות נפתרו. פרופיל הבטיחות של קפלסיזומאב לטיפול עבור הישנות נמצא דומה לפרופיל הבטיחות שהודגם במחקר HERCULES; מרבית אירועי הדמם היו לא מסכנים, לא נצפו אי-ספיקה משמעותית.
מסקנת החוקרים הייתה כי לאחר מעקב ארוך יותר ניתן לאשש כי לקפלסיזומאב הינו יעיל ובטוח לטיפול בנבדקים עם iTTP חוזרני.
מקור:
Scully M, de la Rubia J, Pavenski K, Metjian A, Knöbl P, Peyvandi F, Cataland S, Coppo P, Kremer Hovinga JA, Minkue Mi Edou J, De Passos Sousa R, Callewaert F, Gunawardena S, Lin J. Long-term follow-up of patients treated with caplacizumab and safety and efficacy of repeat caplacizumab use: Post-HERCULES study. J Thromb Haemost. 2022 Dec;20(12):2810-2822. doi: 10.1111/jth.15892. Epub 2022 Oct 21. PMID: 36138517; PMCID: PMC9827931.