• יו"ר: פרופ' גליה ספקטר
  • מזכירה: ד"ר ענת רבינוביץ
  • גזבר: ד"ר אורלי אבנרי
  • חבר ועד: ד"ר אהרון לובצקי
  • חבר ועד: ד"ר אבי לידר
  • חברת וועד נציגת המעבדות: ד"ר ענת קרן
המופיליה A

טיפול מניעתי חדש להמופיליה A

החוקרים מצאו כי התרופה אמיקיזומאב, המגשרת בין פקטור IX משופעל לפקטור X, מהווה טיפול מניעתי יעיל בחולי המופיליה A עם מעכבים

18.10.2017, 16:54

אמיקיזומאב (ACE910) מגשרת בין פקטור IX משופעל לפקטור X על מנת להשיב את הפעילות של פקטור VIII משופעל. פקטור זה חסר באנשים עם המופיליה A. מחקר פאזה 3, רב מרכזי זה בחן את היעילות של טיפול חד שבועי, תת-עורי מניעתי עם אמיקיזומאב באנשים עם המופיליה A ומעכבי פקטור VIII.

במחקר הוכללו אנשים בגילאי 12 שנים ומעלה. חולים שקיבלו בעבר טיפול בעת התקפים על ידי חומרים "עוקפים" חולקו בצורה אקראית ביחס של 2:1 לקבל אמיקיזומאב (קבוצה (A או טיפול אינבו (קבוצה B). התוצא העיקרי שנבדק היה ההבדל בשיעורי דמם בין הקבוצות. משתתפים שקיבלו בעבר טיפול מניעתי עם חומרים "עוקפים" קיבלו אמיקיזומאב מניעתי בקבוצה C.

במחקר הוכללו 109 חולים גברים עם המופיליה A עם מעכבים. שיעור הדמם השנתי היה 2.9 אירועים (רווח בר-סמך 95% 1.7-5.0) בקרב משתתפים שקיבלו אמיקיזומאב מניעתי (קבוצה A,י35 משתתפים) לעומת 23.3 אירועים (12.3-43.9) בקרב חולים שלא קיבלו טיפול מניעתי (קבוצה B,י18 משתתפים). ממצאים אלו משקפים הבדל של 87% לטובת הטיפול המניעתי עם אמיקיזומאב (p<0.001). ל-22 משתתפים מקבוצה A לא היו אירועי דמם כלל (63%) לעומת משתתף אחד (6%) בקבוצה B.

מבין 24 המשתתפים בקבוצה C שהשתתפו במחקר לא התערבותי, טיפול מניעתי עם אמיקיזומאב גרם לשיעור דמם שהיה נמוך ב-79% מאשר הטיפול המניעתי הקודם עם חומרים "עוקפים" (p<0.001). בסך הכול, 198 תופעות לוואי תועדו ב-103 משתתפי המחקר שקיבלו טיפול עם אמיקיזומאב. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו תגובות באתר ההזרקה (ב-15% מהמשתתפים). מיקרואנגיופתיה טרומבוטית וטרומבוזיס דווחו בשני משתתפים שקיבלו עירויים חוזרים של קומפלקס פרוטרומבין משופעל עקב דמם פעיל. לא נצפו נוגדנים כנגד התרופה.

מסקנת החוקרים היא כי טיפול מניעתי עם אמיקיזומאב קשור בשיעורי דמם נמוכים באופן מובהק סטטיסטית לעומת טיפול אינבו בקרב חולים עם המופיליה A עם מעכבים.

מקור: 

Oldenburg, J. et al.  (2017) NEJM. 377, 809

 

נושאים קשורים:  המופיליה A,  אמיקיזומאב,  דמם,  פרוטרומבין,  מחקרים
תגובות